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通常,置信区间以双侧区间的形式表示。例如,您可以以95%的置信度断言,某个参数(如均值、EC50、相对风险、差异等)的真实值位于两个值之间的某个区间内。 我们称该区间为“双侧”区间,是因为它同时由下限和上限所界定。

在某些情况下,仅将置信区间表述为单向(即仅到下限或上限)可能更合理。以下示例可以最好地说明这一点。

最近进行的一项研究旨在评估一种新药在根除幽门螺杆菌感染方面的有效性,并确定其是否逊于标准药物。(本示例改编自参考文献 1 中提出的一个例子)。 新药的根除率为86.5%(109/126),而接受标准治疗的患者根除率为85.3%(110/129)。

在这项研究中,两种治疗方案的根除率差异为1.2%。95%置信区间下限显示新药的根除率比标准药物低7.3%,上限则显示新药的根除率比标准药物高9.7%。

如果我们假设研究受试者能够代表更广泛的人群,这意味着该数值范围有 95% 的概率包含两种药物根除率的真实差异。 将剩余的5%进一步细分,有2.5%的概率表明新疗法使根除率提高了超过9.7%,也有2.5%的概率表明新疗法使根除率降低了超过7.3%。

在这种情况下,我们的目标是证明新药的效果不逊于旧药。 因此,我们可以将95%的置信水平与2.5%的上限结合起来,从而得出:新药的根除率比标准药的根除率差7.3%或更少的概率为97.5%。

不过,通常惯例是采用95%置信水平(而非97.5%)来表述置信区间。我们可以轻松构建一个单侧95%置信区间。要做到这一点,只需计算90%的双侧置信区间,而不是95%的。

根除率差异的90%置信区间范围为-5.9%至8.4%。由于我们对其包含真实值的信心较低,因此该区间范围不如95%置信区间宽。 我们可以重新表述为:95% 置信区间大于 -5.9%。因此,我们有 95% 的把握认为,新药的根除率比标准药差的幅度不超过 5.9%。

在本示例中,将单侧置信区间仅表示为下限是合理的。在其他情况下,将单侧置信区间仅表示为上限也是合理的。例如,在毒理学中,您可能只关注上置信限。

GraphPad Prism 无法直接计算单侧置信区间。但正如本示例所示,用户可以轻松地自行创建单侧置信区间。只需让 Prism 针对您关注的值生成一个 90% 的置信区间即可。 如果您只关注下限,则表示您有 95% 的把握认为真实值高于该(90%)下限。如果您只关注上限,则表示您有 95% 的把握认为真实值低于该(90%)上限。

参考文献                                                                                        

1. S. J. Pocock,《非劣效性试验的利与弊》,《基础与临床药理学》,17: 483-490 (2003)。