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单侧置信区间

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通常,置信区间表示为一个双侧区间。例如,您可以以95%的置信度断言,某个参数(如均值、EC50、相对风险、差异等)的真实值位于两个数值之间的某个范围内。我们称这个区间为“双侧”区间,因为它同时由下限和上限两个置信限所界定。

在某些情况下,仅从单个方向(即下限或上限)来表述置信区间可能更为合理。本示例对此进行了最佳说明。

最近的一项研究旨在评估一种新药在根除幽门螺杆菌感染方面的疗效,并确定其是否逊于标准药物。(本示例改编自参考文献1中的一个案例)。 新药的根除率为86.5%(109/126),而接受标准治疗的患者根除率为85.3%(110/129)。

在这项研究中,两种治疗方案的根除率差异为1.2%。95%置信区间下限显示新药的根除率比标准药物低7.3%,上限则显示新药的根除率比标准药物高9.7%。

如果我们假设受试者能够代表更广泛的人群,这意味着该数值范围有 95% 的概率包含两种药物根除率的真实差异。 将剩余的5%进一步分解,有2.5%的概率表明新疗法使根除率提高了超过9.7%,另有2.5%的概率表明新疗法使根除率降低了超过7.3%。

在此情况下,我们的目标是证明新药的效果不逊于旧药。因此,我们可以将95%的置信水平与2.5%的上限结合,从而得出:新药的根除率比标准药的根除率差不超过7.3%的概率为97.5%。

然而,通常习惯使用95%置信水平(而非97.5%)来表述置信区间。我们可以轻松构建单侧95%置信区间。具体做法是,只需计算90%双侧置信区间,而非95%双侧置信区间。

根除率差异的90%置信区间为-5.9%至8.4%。由于我们对其包含真实值的信心较低,因此该区间范围不如95%置信区间宽。 我们可以重新表述为:95%置信区间大于-5.9%。因此,我们有95%的把握认为,新药的根除率比标准药差的幅度不超过5.9%。

在本示例中,将单侧置信区间仅表示为下限是合理的。在其他情况下,将单侧置信区间仅表示为上限也是合理的。例如,在毒理学中,您可能只关注上置信限。

GraphPad Prism 无法直接计算单侧置信区间。但正如本示例所示,用户可以轻松地自行创建单侧置信区间。 只需让 Prism 针对您关注的数值生成 90% 置信区间。若您仅关注下限,则表示您有 95% 的把握认为真实值高于该 (90%) 下限;若您仅关注上限,则表示您有 95% 的把握认为真实值低于该 (90%) 上限。

参考文献                                                                                        

1. S. J. Pocock, 《非劣效性试验的利与弊》,《基础与临床药理学》,17: 483-490 (2003)。